前沿 | 美国fda将于本周批准全球首款突破性crispr基因编辑疗法-凯发k8一触即发

2023-12-08 09:12:25 3

钛媒体app 12月8日消息,据媒体报道,美国福泰制药(vertex pharmaceuticals)与瑞士crispr therapeutics合作开发的crispr基因编辑疗法examglogene autotemcel(简称exa-cel)预计将在本周末获得美国食品药品管理局(fda)的批准。这是全球首个获批的crispr基因编辑疗法,该突破具有里程碑意义,主要用于治疗镰状细胞贫血病适应症患者。据估计,每位患者所需费用大概在200万美元左右,相比其他成本更贵的基因疗法(300万美元左右),exa-cel能够更大范围地提供给成千上万名患者。上月,该疗法已在英国获批,商品名为casgevy。
同时,美国监管机构也在审查bluebird bio的另一种基因疗法lovo-cel。它的作用与exa-cel不同,但给药方式相似,也旨在消除疼痛。预计将于本月晚些时候获得批准。(来源:钛媒体)

网站地图