资讯 | 全球首款crispr基因编辑疗法获批上市-凯发k8一触即发

2023-11-17 09:11:02 15

当地时间11月16日,美国药企福泰制药vertex pharmaceuticals和瑞士基因编辑公司crispr therapeutics共同宣布,英国药品和健康产品管理局(mhra)已授予其crispr/cas9基因编辑疗法casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(scd)伴复发性血管闭塞危象(vocs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(hla)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(tdt)患者。新闻稿称,这是全世界首款获批上市的crispr基因编辑疗法。

exa-cel正在接受欧洲药品管理局(ema)、沙特食品药品监督管理局和美国fda的审评。美国fda已授予该疗法用以治疗scd的优先审评资格,exa-cel针对scd和tdt两项适应症的《处方药用户费法》(pdufa)目标行动日期分别为2023年12月8日和2024年3月30日。(来源:界面新闻)

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